젬백스, 진행성핵상마비 치료제 임상 2상 연장 시험 종료…글로벌 3상 준비 속도

바이오기업 젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(PSP) 치료제 후보물질 ‘GV1001’의 2상 연장 임상시험 투약을 마무리하며 장기 데이터 확보에 성공했다. 이번 연구는 국내에서 PSP 환자를 대상으로 진행된 첫 장기 임상이라는 점에서 주목된다.

23일 젬백스에 따르면, 이번 임상은 2023년 6월 시작된 2상 선행 임상을 기반으로 하며, 선행 시험에 참여했던 환자 가운데 연장 시험에 동의한 환자를 대상으로 총 18개월간 이어졌다. 연장 임상에는 67명이 참여했으며, 최근 투약과 최종 관찰까지 모든 과정을 마쳤다. 특히 선행 임상 참여자의 85% 이상이 연장 시험에 합류해 높은 지속 참여율을 보였다.

젬백스는 선행 임상에서 GV1001 0.56mg 투여군이 질환의 진행을 늦추는 경향을 확인했다고 밝힌 바 있다. 이어 선행 임상과 연장 임상의 일부 데이터를 합산해 분석한 중간 결과에서는 외부 대조군과 비교해 통계적으로 유의한 차이를 입증했다. 회사는 이번 연장 임상을 통해 확보한 장기 유효성과 안전성 데이터가 향후 글로벌 임상 전략 수립의 중요한 근거가 될 것으로 보고 있다.

임상시험수탁기관(CRO)이 제공할 최종 분석 결과는 순차적으로 도출될 예정이며, 젬백스는 이를 기반으로 주요 전문가(Key Opinion Leader)와의 협의를 통해 글로벌 3상 임상 디자인을 구체화할 계획이다.

또한 GV1001은 이미 미국 식품의약국(FDA)의 패스트트랙 및 희귀의약품 지정을 받았고, 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품 지정도 확보했다. 이러한 국제적 인정은 차기 임상 단계 진입과 글로벌 개발 가속화에 중요한 동력이 될 것으로 기대된다.

젬백스 관계자는 “18개월 동안 연구에 끝까지 참여해주신 환자와 의료진께 깊이 감사드린다”며 “내년 PSP 글로벌 3상 임상시험 개시를 목표로 전사적인 역량을 집중하고 있으며, 세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공하기 위해 최선을 다하겠다”고 강조했다.